Aeglea预计将于2019年第二季度在ARG1-D开始单一

得克萨斯州奥斯汀，2019年4月7日(GLOBE NEWSWIRE) - Aeglea BioTherapeutics，Inc。(纳斯达克股票代码：AGLE)是一家临床阶段生物技术公司，为罕见遗传性疾病和癌症患者设计和开发创新的人类酶疗法在华盛顿州贝尔维尤举行的2019年遗传性代谢紊乱学会(SIMD)年会上，精氨酸酶1缺乏症患者(ARG1-D)中的pegzilarginase的新阳性1/2阶段数据。口述报告由Mt. Icahn医学院遗传与基因组科学系医学遗传学系主任George Diaz博士提供。西奈，纽约，纽约，以及pegzilarginase Phase 1/2试验的首席研究员。

新的Phase 1/2数据继续证明pegzilarginase在可持续降低血浆精氨酸方面非常有效，这是Aeglea单一，全球关键的3期PEACE试验的主要终点。此外，新数据显示血浆精氨酸控制的显着改善伴随着移动性和适应性行为的临床意义反应，这是PEACE试验中的次要终点。治疗通常耐受良好。超敏反应很少发生，可通过标准测量进行控制，并且不会导致治疗中止。

“从临床角度来看，我在患者精氨酸水平上看到的正常化程度令人印象深刻，”伊万医学院遗传与基因组科学系医学遗传学系主任George Diaz博士说。 。西奈，纽约，纽约。“此外，通过移动性和适应性行为评估所获得的步行和社交互动的改善提供了临床益处的证据，对患者和家属非常重要。”

“Aeglea的pegzilarginase是第一个解决显着升高的血浆精氨酸水平的研究疗法，被认为是ARG1-D患者临床进展的关键驱动因素，ARG1-D是一种导致早期死亡的严重并发症的严重疾病，”Anthony说。 G. Quinn，MB Ch.B，博士，Aeglea总裁兼首席执行官。“这些令人鼓舞的第1/2阶段结果再次证实了我们对关键的第3阶段PEACE试验设计的信心。我们希望这项关键试验的数据能够支持ARG1-D中pegzilarginase的营销应用。“

题为“精氨酸酶缺乏症患者施用Pegzilarginase后血浆精氨酸持续减少伴随着流动性和适应行为的改善”的演讲重点包括以下内容：

血浆精氨酸降低在8周时具有统计学意义(p <0.001)，并且通过长期给药持续控制。

Pegzilarginase通常耐受良好。严重不良事件包括超敏反应和高氨血症。超敏反应很少发生，通过标准治疗进行管理，并且不会导致任何患者中断。

使用移动性和适应性行为评估有效地捕获临床反应

5名患者中的5名(100%)和14名患者中的5名(36%)分别在20周和8周时表现出活动性改善。

10名患者中的一名(20%)和10名患者中的3名(30%)分别在20周和8周时表现出适应性行为改善。

五周(百分之五)和八十四(57%)患者中的五分别在20周和8周时显示出总体临床反应(活动性或适应性行为)。

Aeglea预计将于2019年第二季度在ARG1-D开始单一，全球关键的第3阶段PEACE试验。

临床更新电话会议和网络直播详情

Aeglea将于美国东部时间2009年4月8日星期一上午8:30召开电话会议。要通过电话访问实时电话会议，请拨打美国境内的(877)709-8155(免费电话)或国际(201)689-8881。重拨电话将于2019年4月15日在美国境内拨打(877)660-6853或在国际上拨打(201)612-7415。会议ID为13689004。

要访问演示文稿的实时和存档网络广播，请访问 Aeglea BioTherapeutics投资者关系网站的 演示文稿和活动部分。请在演示前至少15分钟连接到网站，以便下载可能需要的任何软件。关于Aeglea BioTherapeutics

Aeglea是一家临床阶段的生物技术公司，为罕见的遗传性疾病和癌症患者设计和开发创新的人类酶疗法。Aeglea正在开发pegzilarginase，它的主要研究疗法，用于治疗精氨酸酶1缺乏症，作为精氨酸依赖性癌症的单药治疗，并与免疫检查点抑制剂联合用于治疗小细胞肺癌。此外，Aeglea在两个治疗领域都有其他基于人类酶的方法的活跃研究渠道。有关更多信息，请访问http://aegleabio.com。

关于精氨酸酶1缺乏的Pegzilarginase

Pegzilarginase是一种增强的人精氨酸酶，可酶促消耗氨基酸精氨酸。Aeglea正在开发用于治疗患有精氨酸酶1缺乏症的患者的pegzilarginase，这是一种罕见的衰弱性疾病，在儿童期患有持续性高胆碱血症，严重的进行性神经异常和早期死亡。Pegzilarginase旨在用作患者的酶替代疗法，以降低血液精氨酸水平升高。Aeglea最新的1/2期数据显示临床改善以及精氨酸酶1缺乏症患者血浆精氨酸的快速和持续降低。该公司打算启动其单一，全球关键的第3阶段PEACE试验，该试验旨在评估pegzilarginase与安慰剂治疗24周后的疗效，主要终点为血浆精氨酸减少。

安全港/前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年美国私人证券诉讼改革法案中安全港条款所界定的“前瞻性”陈述。前瞻性陈述可通过以下词语识别：“预期”，“打算”，“计划，“”目标，“寻求”，“相信”，“项目”，“估计”，“期望”，“策略”，“未来”，“可能”，“可能”，“应该”，“将”以及对未来时期的类似参考。这些陈述受到许多风险和不确定因素的影响，可能导致实际结果与我们的预期产生重大差异。前瞻性陈述的例子包括我们所作的陈述，我们的临床试验和相关数据的时间和成功，与我们的临床试验和相关数据相关的公告和更新的时间，以及我们的主要候选产品或其他候选产品的潜在治疗效益和经济价值。有关可能影响我们业务及其财务业绩的潜在风险因素的更多信息，请参阅我们最近提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度报告以及其他报告。提交给美国证券交易委员会 我们没有义务公开更新任何可能不时出现的前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来发展还是其他原因。与我们的临床试验和相关数据相关的公告和更新时间，以及我们的主要候选产品或其他候选产品的潜在治疗效益和经济价值。有关可能影响我们业务及其财务业绩的潜在风险因素的更多信息，请参阅我们最近提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度报告以及其他报告。提交给美国证券交易委员会 我们没有义务公开更新任何可能不时出现的前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来发展还是其他原因。与我们的临床试验和相关数据相关的公告和更新时间，以及我们的主要候选产品或其他候选产品的潜在治疗效益和经济价值。有关可能影响我们业务及其财务业绩的潜在风险因素的更多信息，请参阅我们最近提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度报告以及其他报告。提交给美国证券交易委员会 我们没有义务公开更新任何可能不时出现的前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来发展还是其他原因。有关可能影响我们业务及其财务业绩的潜在风险因素的更多信息，请参阅我们最近提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度报告以及其他报告。提交给美国证券交易委员会 我们没有义务公开更新任何可能不时出现的前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来发展还是其他原因。有关可能影响我们业务及其财务业绩的潜在风险因素的更多信息，请参阅我们最近提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度报告以及其他报告。提交给美国证券交易委员会 我们没有义务公开更新任何可能不时出现的前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来发展还是其他原因。