Alnylam宣布三期givosiran试验的结果

生物製药公司Alnylam Pharmaceuticals Inc(NASDAQ: ALNY)股价周三盘前下跌7.5%，此前该公司宣布RNA干扰(RNAi)疗法givosiran治疗急性肝性卟啉病的三期研究实现其主要终点以及9个次要终点中的5个。

相较安慰剂，givosiran降低了患者每年卟啉症发作的次数，但极高的严重不良事件比率令投资者感到不安：相较安慰剂患者8.7%的严重不良事件发生率，治疗组的这一比率高达20.8%。不过，总的不良事件发生率差异幷没有这么悬殊，对照组和治疗组的比率分別为80.4%和89.6%。

试验过程中，1名患者的丙氨酸转氨酶数量增至正常值的8倍多，因此停止治疗。肝性卟啉病是一种由于肝內卟啉代谢紊乱所引起的常染色体显性遗传性疾病，主要由于与血红素合成有关的各种酶缺乏所引起。Alnylam表示，完整的研究结果將于4月公布，同时公司计划2019年中提交新药申请(NDA)。

Alnylam股价过去3个月上涨10.8%，同期標普500指数(SPX)上涨3.5%。