治疗sma的药物（诺西那生钠能完全治愈sma吗）

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1、诺西酮钠注射液不能完全治愈SMA，但它是世界上唯一批准用于治疗SMA的药物。

2、它是一种反义寡核苷酸，通过鞘内给药进行治疗。

3、SMN1基因突变或缺失导致SMN蛋白缺乏，而伤害性钠注射可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加全长SMN蛋白的产生。

4、目前，在40多个国家和地区的临床试验中，伤害肽钠注射液表现出良好的效益风险比，但也存在常见的呼吸道感染和便秘的副作用。

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