俄勒冈州立大学的研究人员向遗传性失明的新疗法迈出了关键一步

俄勒冈州立大学药学院的科学家们已经在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒和信使 RNA(支持 COVID-19 疫苗的技术)治疗与罕见遗传病相关的失明的可能性。

研究人员开发出能够穿透神经视网膜并将 mRNA 传递给感光细胞的纳米颗粒，感光细胞的正常功能使视觉成为可能。

这项研究由俄勒冈州立大学制药科学副教授 Gaurav Sahay、俄勒冈州博士生 Marco Herrera-Barrera 和俄勒冈健康与科学大学眼科助理教授 Renee Ryals 领导，今天发表在《科学进展》杂志上。

科学家们克服了使用脂质纳米颗粒 (LNP) 携带遗传物质以进行视觉治疗的主要限制——让它们到达眼睛后部，也就是视网膜所在的位置。

脂质是脂肪酸和类似的有机化合物，包括许多天然油和蜡。纳米粒子是微小的材料块，大小从一米到十亿分之一米不等。信使 RNA 向细胞传递指令以制造特定蛋白质。

对于冠状病毒疫苗，LNPs 携带的 mRNA 会指示细胞制造病毒刺突蛋白的无害片段，从而触发人体的免疫反应。作为一种治疗因遗传性视网膜变性 (IRD) 引起的视力障碍的疗法，mRNA 会指示感光细胞(由于基因突变而出现故障)制造视力所需的蛋白质。

IRD 包括一组不同严重程度和流行程度的疾病，影响全世界每千人中的一个人。