美国监管机构批准了世界上最昂贵的药物 耗资160万英镑

瑞士制药巨头诺华公司已经获准批准一种新的基因治疗药物，每种治疗药物的价格达到创纪录的167万英镑。

该药被命名为Zolgensma，已被美国监管机构批准用于治疗患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿 - 这是一种罕见且常常致命的疾病。

新的一次性治疗使用病毒替换有缺陷的基因，该基因导致SMA具有正常运作的拷贝。

监管部门的批准允许Zolgensma用于患有最致命疾病的婴儿以及生命可能受到影响的婴儿。

受最严重形式的进行性疾病影响的婴儿很少能够存活超过两岁。

“对于患有最严重SMA形式的婴儿，这可能是一种新的护理标准，”儿科神经病学家Emmanuelle Tiongson博士说。

“现在的工作是试图与保险公司谈判，这将是一项长期的节约，”Tiongson博士补充说，他根据扩大的访问计划向患者提供了Zolgensma。

这家制药巨头的高管为这种药物的价格辩护，声称通过脊柱输液提供的一次性治疗比每年花费数十万美元的替代药物更有价值。

基因治疗药物的成本一直是热议的主题。美国临床和经济评论研究所(ICER)4月份进行的一项独立审查称，诺华高估了Zolgensma的价值。

但在周五获得批准后，ICER撤回了这一说法，称根据诺华公司提供的其他临床数据，现在认为Zolgensma虽然价格昂贵，但仍具有成本效益。

诺华还向欧洲药品管理局提交了该药物供审查，预计未来几个月将由监管机构做出决定。